Il ritorno della terapia riparativa
Una svolta tutta italiana nella medicina genetica: al San Raffaele-Telethon di Milano nasce la terapia genica “riparativa”, capace non solo di compensare i geni difettosi, ma di correggerli alla radice.
Finora la terapia genica puntava ad “aggiustare” i difetti genetici aggiungendo una copia funzionante del gene malato. La nuova tecnica invece, sviluppata dal team del professor Luigi Naldini e pubblicata su Nature, ripara direttamente il Dna originale grazie a enzimi di precisione che agiscono come sarti molecolari.
Il metodo è stato sperimentato su cellule staminali affette da Scid-X1, una grave immunodeficienza congenita. I risultati, benché iniziali, sono promettenti: il tasso di correzione è sufficiente per trattare la patologia nei pazienti.
Rispetto alle tecniche precedenti, l’editing del genoma riduce il rischio di effetti collaterali e conserva i meccanismi naturali di regolazione genetica. Una medicina su misura, più precisa e meno invasiva.
È l’inizio di una nuova era: non più cure tampone, ma interventi davvero risolutivi.
